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L’essai pivot n’« a pas atteint son critère principal, à savoir la réduction du volume de formation anormale de nouvelle matière osseuse » par rapport au placebo, chez l’adulte comme chez l’enfant, explique le laboratoire dans un communiqué.
« En conséquence, l’étude sera clôturée » annonce le groupe pharmaceutique, qui rappelle que son médicament « a été généralement bien toléré, sans problème de sécurité dans le cadre de l’essai ».
Maladie dévastatrice
La fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), dite maladie de l’homme de pierre, est une pathologie extrêmement invalidante, causée par « la formation de tissu osseux autour de la cage thoracique », conduisant à des troubles voire une insuffisance respiratoire, explique Ipsen dans son communiqué.
« Ces résultats sont décevants pour la communauté FOP et les patients atteints de cette maladie dévastatrice », a déclaré Christelle Huguet, vice-présidente exécutive et directrice de la recherche et du développement chez Ipsen, citée dans le communiqué.
Elle ajoute cependant que les données obtenues « contribueront à enrichir le corpus croissant de recherches sur la FOP ».
Un espoir en plus qui s’éteint
L’essai de phase II, nommé « Falkon », est « le plus grand » portant sur la FOP, selon Ipsen, regroupant 113 patients âgés d’au moins 5 ans.
La maladie de l’homme de pierre touche moins de deux personnes sur un million et réduit l’espérance de vie à un « âge médian de 56 ans », informe le communiqué.
Cet essai représentait la deuxième opportunité pour Ipsen dans cette maladie après une première expérience difficile avec Sohonos, acquis il y a cinq ans, mais qui n’atteint pas les niveaux de vente escomptés.
Le laboratoire Ipsen se concentre dans trois domaines thérapeutiques, en particulier dans les maladies rares dont les ventes ont grimpé de 97 % au premier semestre 2025, loin devant les neurosciences (+9,7 %) et l’oncologie (+6,4 %).
Avec AFP
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