Maladies rares : vers un traitement de Sanofi contre la maladie de Gaucher

La maladie de Gaucher, héréditaire, résulte d'un déficit en une enzyme et qui peut provoquer un trouble de la coordination des mouvements et des problèmes cognitifs.

Elle comprend plusieurs formes, dont une dite MG3 qui peut entraîner des manifestations neurologiques pour lesquelles il n'existe pour l'heure « aucun traitement approuvé », explique Sanofi.

Le venglustat, la molécule administrée par voie orale et testée par Sanofi, vise justement à lutter contre ces symptômes neurologiques.

Résultats mitigés pour une autre maladie rare

« Dans l'étude LEAP2MONO, les patients atteints de MG3 recevant le venglustat ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques » comparativement au groupe témoin, a annoncé lundi Sanofi.

D'autres traitements existent déjà pour les autres formes de la maladie de Gaucher, dont le Cerezyme et le Cerdelga commercialisés par Sanofi.

Le laboratoire a indiqué dans le même temps avoir obtenu des résultats mitigés dans une seconde étude du venglustat contre une autre maladie rare, la maladie de Fabry. Cette dernière, également liée à un déficit d'une enzyme, entraîne notamment des douleurs abdominales.

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Sanofi « procédera à des dépôts réglementaires à l'échelle mondiale pour le venglustat dans la MG3 », a indiqué le laboratoire.

Avec AFP