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Ce médicament, développé par le laboratoire Biogen sous le nom Qalsody, « n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert », a conclu cette semaine la Haute autorité de santé (HAS).
L'autorité a donc refusé un accès dit « précoce » à ce traitement, une procédure qui permet le remboursement d'un médicament alors même que les études en cours n'ont pas encore démontré pleinement son intérêt.
Le Qasoldy, basé sur la molécule tofersen, vise à ralentir la progression de la maladie de Charcot (sclérose latérale amyotrophique), mais ne cible que les malades atteints d'une forme génétique particulière, ne représentant qu'un petit pourcentage des patients.
Toutefois, il a suscité un grand espoir chez les patients car il a été approuvé ces derniers mois par les autorités sanitaires américaines et de l'Union européenne (UE), une nouvelle très rare pour cette maladie quasiment sans traitement.
La HAS française n'a donc pas suivi cet exemple, une divergence qui s'explique par un bénéfice incertain au vu de l'étude réalisée par Biogen.
Une décision « cruelle et innacceptable »
Publiée en 2022 dans le New England Journal of Medicine, cette étude n'avait pas permis de mettre en évidence un réel ralentissement des symptômes de la maladie, même si elle avait avéré un effet sur les marqueurs biologiques de celle-ci.
Les promoteurs du traitement considèrent que ce dernier point laisse espérer un effet sur les symptômes si le Qalsody est donné plus en amont, avant les premiers signes cliniques de la maladie. Mais cette hypothèse reste incertaine.
Pour autant, la décision de la HAS a provoqué la colère de la principale association française de lutte contre la maladie, l'Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA), qui regrette que « la France prévoi[e] de priver de leur seul espoir les personnes atteintes ».
Dans un communiqué publié vendredi, elle a qualifié la décision de la HAS de « cruelle et inacceptable », en appelant au président de la République, Emmanuel Macron.
Avec AFP
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