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L'agence américaine des médicaments (FDA) a approuvé la mise sur le marché aux États-Unis, dans le cadre d'une autorisation accélérée, de Qalsody (nom commercial du tofersen) pour le traitement de la SLA-SOD1, forme génétique de la sclérose latérale amyotrophique, également connue sous le nom de maladie de Charcot, a précisé le laboratoire dans un communiqué diffusé mardi soir.
Une étude de phase 3 dont les résultats sont attendus pour 2026-2027 devra permettre de confirmer cette décision anticipée.
Il s'agit du premier traitement ciblant une cause génétique de la maladie de Charcot (SLA) à être approuvé, souligne le laboratoire, précisant qu'en Europe, l'Agence européenne du médicament a accepté en décembre d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché du tofersen, procédure toujours en cours actuellement.
Un déclin des capacités physiques moins prononcé chez les malades traités avec le Qalsody
Les formes génétiques de la maladie de Charcot ne concernent qu'entre 10 et 15% des malades. Le gène SOD1, lui, n'est présent que dans 3 à 4% des SLA toutes formes confondues, selon des chiffres de l'Association pour la recherche sur la SLA.
Cette autorisation repose notamment sur les résultats de plusieurs études préliminaires successives menées sur plusieurs dizaines de patients âgés de 23 à 78 ans, qui ont fait apparaître un déclin des capacités physiques moins prononcé chez les malades traités avec le Qalsody que chez ceux s'étant vus administrer un placebo.
Le feu vert des autorités de santé américaines porte "l'espoir que les personnes vivant avec cette forme rare de SLA puissent expérimenter une diminution du déclin de leur force, de leurs fonctions cliniques et respiratoires", souligne Timothy Miller, qui a mené les tests sur le Qalsody et qui est codirecteur du centre SLA de l'Université Washington à St. Louis.
En dépit des progrès réalisés ces dernières années, la maladie de Charcot reste incurable à ce stade. Elle se traduit par une paralysie progressive des muscles qui rend peu à peu impossible de marcher, se nourrir, respirer ou parler, créant un état d'enfermement du malade dont le cerveau et les capacités intellectuelles restent, eux, intacts.
Une fois le diagnostic posé, l'espérance de vie n'excède pas trois à cinq ans. Certains traitements peuvent toutefois donner quelques mois de vie en plus en ralentissant la progression de la maladie.
Avec AFP
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