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« La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Ojemda (tovorafénib) », pour les patients âgés de 6 mois et plus atteints d’un gliome pédiatrique à progression lente, en rechute ou en progression malgré d'autres traitements, selon un communiqué.
L'autorisation actuelle est accordée sur la base de données cliniques prometteuses mais encore incomplètes. Le laboratoire devra démontrer de manière définitive le bénéfice clinique du tovorafénib via des études supplémentaires.
Ipsen avait acquis les droits du tovorafénib hors Etats-Unis en 2024 auprès de Day One Biopharmaceuticals, une biotech américaine spécialisée dans les thérapies ciblées en oncologie pédiatrique.
« Notre priorité est désormais de garantir un accès aussi rapide que possible à ce traitement pour les enfants éligibles dans toute l’Europe », indique Ipsen, soulignant que « moins de 10% des nouvelles autorisations de médicaments au cours des cinq dernières années ont porté sur des maladies pédiatriques ».
800 diagnostics par an dans l'UE
Chaque année dans l'Union européenne, plus de 800 enfants sont diagnostiqués avec un gliome pédiatrique de bas grade présentant une altération du gène BRAF.
Cette tumeur cérébrale entraîne fréquemment des déficiences physiques et neurologiques sévères, notamment une perte de la vision, des troubles de l’élocution et des dysfonctions motrices, qui peuvent fortement affecter la scolarité, l’autonomie et la qualité de vie à long terme, décrit le laboratoire.
Jusqu’à présent, de nombreux enfants atteints devaient subir des opérations lourdes et des traitements par chimiothérapie et radiothérapie.
Avec ce type de thérapie ciblée, l'objectif est de proposer une alternative moins agressive, en agissant directement sur la mutation BRAF.
Avec AFP
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