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La maladie de Huntington est une maladie héréditaire rare causée par la mutation d'un gène, se traduisant par une dégénérescence neurologique allant jusqu'à une perte totale d'autonomie et au décès.
L'essai clinique, développé par des chercheurs de l'University College London (UCL) Huntington's disease Centre et UniQure, a montré une progression de la maladie inférieure de 75% au bout de 36 mois chez les 29 patients ayant testé le traitement, par rapport à des personnes atteintes ne recevant pas le traitement.
Environ 8 000 personnes au Royaume-Uni vivent avec la maladie de Huntington, selon l'UCL. Elles sont environ 6 000 à avoir des symptômes en France, selon les autorités sanitaires.
La thérapie génique développée par les chercheurs consiste à injecter dans les cellules d'un malade de nouvelles instructions génétiques, dans une zone du cerveau appelée striatum, particulièrement vulnérable à la maladie de Huntington.
Une seule dose du traitement, baptisé AMT-130, est suffisante, estiment les chercheurs ayant mené cet essai clinique de phase 1 et 2.
Des chercheurs enthousiastes mais prudents
« Pour les patients, (le traitement) a le potentiel de préserver leurs fonctions quotidiennes, de les maintenir au travail plus longtemps et de ralentir significativement la progression de la maladie », s'est félicitée Sarah Tabrizi, principale conseillère scientifique de l'essai, qualifiant le résultat d'« inédit » pour la maladie de Huntington.
« Il s'agit d'une avancée majeure et prometteuse », a salué Zosia Miedzybrodzka, professeure en génétique médicale à l'université d'Aberdeen (Écosse).
Elle a toutefois ajouté qu'il faudra encore « de nombreux tests supplémentaires pour déterminer si cette nouvelle thérapie génique présente des effets secondaires, ou encore la durée de ses bénéfices et son efficacité à long terme ».
UniQure indique avoir l'intention de déposer début 2026 une demande d'homologation accélérée pour son traitement auprès de l'Agence américaine des médicaments (FDA).
Des demandes d'autorisation suivront ensuite au Royaume-Uni et en Europe.
Avec AFP
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