Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, va désormais être accessible aux enfants porteurs la mutation dite F508del à partir de 2 ans, selon un avis rendu par la Haute Autorité de Santé lundi 11 septembre. La décision va apporter un "immense espoir" aux familles, selon l'association Vaincre la mucoviscidose, qui estime que 500 enfants sont concernés par ce dispositif.
72% des malades vont pouvoir accéder à cette trithérapie
L'an dernier, l’accès de cette trithérapie qui réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires, avait été généralisé pour les enfants à partir de 6 ans porteurs d'une mutation dite F508del, relativement fréquente chez les patients atteints de mucoviscidose.
Dans son avis publié lundi 11 septembre, la HAS se prononce aussi pour élargir l'accès à d'autres patients: 177 mutations, plus rares que F508del, seront concernées. Désormais, 72% de la population atteinte de la mucoviscidose peut accéder à la trithérapie, soit environ 5.500 patients, se félicite l’association Vaincre la mucoviscidose. À l’inverse, 28% des patients, soit environ 2.200, en sont encore exclus soit en raison de leur profil génétique, soit parce qu'ils sont greffés, soit parce que ce sont des enfants de moins de 2 ans.
Avec AFP
A voir aussi
Stéphanie Rist : « Il est encore temps de se faire vacciner contre la grippe »
Fin d'année contrastée pour Sanofi : acquisition stratégique dans les vaccins, mais revers sur la sclérose en plaque
Traitement contre l'obésité : la star Wegovy bientôt adaptée en comprimé
Fluoroquinolones : encore 2 prescriptions sur 3 non conformes, l'ANSM recadre les médecins
Maladie de l'homme de pierre : Ipsen stoppe le développement de son traitement, déception pour les patients
Fièvre et infections hivernales : l’ANSM recommande le paracétamol plutôt que l’ibuprofène
Amoxicilline, paracétamol, corticoïdes... Pas de risque de pénurie cet hiver
La médecine intégrative en oncologie divise, les soignants craignent des dérives
