Amyotrophie spinale : 9 tumeurs signalées chez des jeunes patients traités par la thérapie génique de Novartis

Zolgensma est un traitement destiné aux bébés et jeunes enfants touchés par l'amyotrophie spinale, maladie neuromusculaire génétique grave avec un risque élevé de décès précoce.

« Depuis sa première autorisation en 2019, Novartis a reçu neuf signalements de tumeurs chez des patients auparavant traités par Zolgensma », a indiqué le groupe suisse dans un communiqué transmis à l'AFP, sans toutefois préciser les pays où ces cas ont été détectés, ni le temps écoulé entre l'administration du traitement et le moment où ces tumeurs ont été diagnostiquées.

Sur ces neuf cas, « deux cas à ce jour ont montré des preuves d'intégration de l'ADN du vecteur dans l'ADN des patients », ajoute Novartis. « Dans ces deux cas, les patients ont suivi un traitement et continuent d'être surveillés », précise le groupe, rappelant que les tumeurs font partie des risques possibles identifiés.

Une thérapie génique contre une maladie potentiellement mortelle

Ce traitement, qui avait été considéré par les autorités de santé comme une percée thérapeutique pour cette maladie héréditaire incurable, est conçu pour remplacer un gène défectueux par un gène fonctionnel.

Les bébés touchés par cette maladie grave perdent rapidement les neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche.

Sans traitement, les muscles du bébé s'affaiblissent et évoluent progressivement vers une paralysie ou un décès, fréquemment avant le deuxième anniversaire.

Plus de 6 000 enfants traités dans le monde

Dans un communiqué, l'organisation caritative britannique Spinal Muscular Atrophy UK, spécialisée sur cette maladie, a appelé à « mettre en perspective » ces chiffres en attendant davantage d'informations, notamment de la part des autorités de santé.

« Nous comprenons que cette nouvelle puisse inquiéter les familles », a réagi cette organisation caritative, mais « il est important de relativiser », a-t-elle insisté. « Plus de 6 000 enfants dans le monde » ont reçu ce traitement et « le nombre de cas signalés et confirmés reste faible », a-t-elle souligné.

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Zolgensma avait d'abord été approuvé aux États-Unis en 2019, puis avait été autorisé dans d'autres pays, dont ceux de l'Union européenne après le feu vert de la Commission européenne en 2020.

Avec AFP